生物治療已成發展趨勢

癌癥治療一直是困擾人類的巨大難題。從手術治療、化療、物理治療到生物治療，這些年來腫瘤的治療手段不斷在改變。

20世紀初，癌癥的治愈率一直為零；上世紀二三十年代，隨著外科手術治療的誕生，癌癥的存活率達到了25%；上世紀60年代，放療和化療的使用讓癌癥的治愈率上升到了38%；上世紀80年代，隨著技術的進步該數據又上升到了46%。

綜合這些治療手段，目前癌癥的存活率約為50%。這也預示著研發新的治療手段迫在眉睫，生物治療在這樣的環境下應運而生。

生物治療有多種模式，包括免疫治療（細胞、細胞因子、抗體和疫苗等）、基因治療、調節血管生成治療、調節細胞凋亡及分化誘導、小分子靶向藥物以及干細胞與組織工程等再生醫學。

自2013年癌癥免疫治療入選《科學》雜志最值得關注的六大科學領域之一以來，受到了學術機構、制藥公司的廣泛關注。世界范圍內已經有數種腫瘤治療性疫苗實現了產業化，在加拿大、澳大利亞、俄羅斯已經有多種腫瘤治療性疫苗上市銷售，如針對惡性黑色素瘤的Melacine、針對腎細胞癌的Oncophage。

在細胞治療領域，2010年4月30日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了首個前列腺癌免疫細胞治療Provenge，該療法由Dendreon公司開發，是腫瘤生物治療領域的里程碑事件。

目前在癌癥細胞治療領域，嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T）無疑是真正的明星，從制藥巨頭到新興公司，紛紛把目光投向了CAR-T療法。去年，FDA最近宣布授予諾華公司開發的CAR-T癌癥療法CTL019突破性藥物認證。

雖然CAR-T療法這樣受歡迎，但是其實它也有局限性。CAR-T療法對白血病、淋巴瘤有很好的效果，但對實體瘤治療效果并不好。

此外，免疫治療也在引入新的元素，如基因組。隨著基因組測序越來越成熟，科學家們也在研究如何把基因組信息應用到免疫治療中，比如對腫瘤細胞進行測序，找出突變后定制個性化的治療。這也正符合了奧巴馬提出的精準醫療的概念。

基因治療備受關注

另外一種備受關注的生物療法為基因治療。2009年，基因治療被《科學》雜志評選為全球十大科學進展之一?；蛑委煶四軌蚝芎玫貞糜谀[瘤治療外，另外一項很大的優勢是應用于遺傳病的治療，比如萊伯氏先天性黑矇。

目前，國際上對基因治療相當重視，這兩年也出現了很多突破，進入臨床的有2000項左右，其中二期和三期臨床有四百多項。美國FDA下屬的生物制品評價與研究中心在2014、2015年分別授予三個在研基因治療藥物“突破性療法”資格。

早在2003年，我國就已批準了第一個基因治療藥物，即深圳市賽百諾基因技術有限公司的“重組人p53腺病毒注射液”（商品名“今又生”）。目前，我國有二十幾個團隊從事相關的基礎研究工作，每年發文量占世界總發文量的1/4，其中腫瘤相關的文章最多。

就目前國際市場釋放出的信號以及基因治療市場展現出的前景，該領域也是一個不錯的開發生物治療的選擇。

生物藥面臨機遇

生物治療與一些常規藥物和療法的聯合將是一種很好的趨勢，未來有很大的發展空間。

近年來，生物醫藥的發展受到了國內外高度關注和重視，但市場上所有類型的藥物中生物藥僅占10%。不過，這個比例在未來會有很大的提升空間。

根據《2012年美國生物技術產業報告》顯示，美國進入臨床等待FDA批準的生物藥物有900多個，占新藥研發全部數量的1/4。2012年《自然醫學》雜志預期的全球銷售前十的藥物中生物藥占了7個，其中6個為抗體藥。

國內的制藥企業和科研機構對生物醫藥的發展也非常重視，大批海外學者回國，將最先進的理念和研發技術帶到國內，為生物醫藥的發展作出了巨大的貢獻。此外，國家關于生物類似藥政策的出臺表明了國家對生物制藥產業管理的逐漸規范，并慢慢與國際水平相接軌。

在國務院頒布的《“十二五”國家戰略性新興產業發展規劃》中，生物醫藥也被列為新興產業之一。目前，生物醫藥產業正進入重大的變革時期，大量專利的到期，信息技術和生物技術的飛速發展，將使生物醫藥的產業鏈、商業模式、產品形態等方面發生巨大的變化。變革期對我國的企業來說是個很大的機遇，各企業可以抓住這次機遇，尋求自身發展的同時也帶動國內抗體產業的發展。

（李木子根據魏于全在2015抗體藥物及新藥研發高峰會上的發言整理）

參考資料

[1] 中國科學報，生物治療將進入變革期